法国扩大Agenus用于治疗卵巢癌和软组织肉瘤的Botensilimab + Balstilimab组合疗法的国家同情用药授权范围

更新后的国家同情用药授权方案支持在三种实体瘤治疗领域开展以医院为基础、全额报销的同情用药

 免疫肿瘤学创新领域的领导者Agenus Inc. (Nasdaq: AGEN)今日宣布，法国国家药品和健康产品安全局(ANSM)已批准一项更新后的国家治疗方案，将botensilimab (BOT)联合balstilimab (BAL)的组合疗法纳入法国同情用药授权(AAC)框架。

此前，法国已批准BOT+BAL组合疗法用于不存在活动性肝转移的微卫星稳定型(MSS)转移性结直肠癌(mCRC)患者的AAC授权。本次更新后的方案将适用人群拓展至特定卵巢癌和软组织肉瘤患者——这些患者在标准治疗方案用尽后，仍存在大量未被满足的医疗需求。

修订后的方案进一步拓宽了患者准入标准，让更多晚期实体瘤患者能通过同情使用途径，尽早获得可全额报销的BOT+BAL组合疗法治疗，并加强参与医院的监测和治疗流程。

BOT+BAL是一种无需化疗和放疗的免疫治疗组合疗法，目前正处于临床研究阶段，且可通过ANSM授权的同情使用渠道获取。在迄今开展的研究中，该疗法在既往接受过大量治疗的患者群体中观察到了抗肿瘤活性，其中包括那些对标准免疫治疗方案应答有限的肿瘤类型。

法国的AAC渠道旨在为患有严重或危及生命的疾病且缺乏合适替代治疗方案的患者提供院内治疗途径。AAC框架下的治疗需遵循国家统一方案，在法国国家卫生系统的监管下，对治疗使用条件进行标准化，包括患者准入资格、治疗给药规范、疗效和安全性数据收集以及后续随访等环节。

符合条件并在医院接受AAC治疗的法国患者，其BOT+BAL组合疗法的治疗费用可全额报销。

拓展后的AAC准入人群

根据更新后的国家治疗方案，在法国，符合以下条件的成年患者可通过可报销的AAC渠道接受BOT+BAL组合疗法治疗：

• 经标准治疗后疾病进展且不存在活动性肝转移的MSS转移性结直肠癌患者；

• 接受过所有获批治疗方案后疾病进展的铂类药物难治性或铂类药物耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者；以及

• 经标准治疗失败的晚期或转移性软组织肉瘤患者，包括多种高级别组织学类型的患者。

本次方案更新的意义

法国通过将可全额报销的AAC渠道拓展至结直肠癌、卵巢癌和肉瘤三类适应症，针对这一单一在研免疫治疗组合疗法搭建起了覆盖多瘤种的早期治疗准入框架，并采用全国统一的标准化方案。这一举措在国家层面的早期治疗准入授权中较为罕见，既保障了患者能够在医院持续获得这款在研疗法的治疗，又能在ANSM的监管下开展系统化的患者随访，同时持续积累更多临床和真实世界证据。

BOT+BAL目前仍处于研究阶段，尚未在法国或其他地区获得商业营销批准。

关于Agenus

Agenus是一家领先的肿瘤免疫治疗公司，致力于通过全面的免疫治疗药物管线攻克癌症。公司成立于1994年，其使命是通过结合广泛的抗体疗法、过继细胞疗法（通过MiNK Therapeutics）和佐剂疗法等多种方法，扩大受益于肿瘤免疫治疗的患者群体。Agenus拥有强大的端到端开发能力，涵盖商业化和临床cGMP生产设施、研究与发现环节，以及一个全球临床运营网络。Agenus总部位于马萨诸塞州列克星敦。 

Agenus致力于通过临床试验和监管机构批准的早期治疗准入机制，让患者负责任地获取在研药物。在法国，BOT+BAL组合疗法仅能通过ANSM批准的AAC框架，依据上述国家标准化方案进行使用，符合条件的院内治疗患者可享受政府全额报销。

关于全球治疗准入渠道

在获得上市批准前，患者仅能通过临床试验获取BOT+BAL组合疗法，包括一项针对难治性MSS结直肠癌的3期BATTMAN试验，同时可在部分国家依据当地监管框架，通过获批的早期治疗准入机制接受治疗。

在法国，符合预设标准并在医院接受AAC治疗的患者，BOT+BAL治疗的费用由法国国家医疗保险体系(Assurance Maladie)全额报销。报销采用按疗程一次性预付的模式，即根据国家AAC治疗方案，为每位患者支付完整疗程的治疗费用，而非按单次给药计费。患者一旦获得治疗授权并依据方案启动治疗，其完整疗程的治疗及后续所有给药均无需支付额外的药品费用。按照AAC的相关要求，BOT+BAL组合疗法的最高赔付金额已向法国相关主管部门申报。

在法国以外的部分国家，患者可通过付费的指定患者用药项目获取这款疗法，相关费用可能需要患者自付和/或根据当地法规及个人保险条款，通过特殊保险安排进行支付。

关于Botensilimab (BOT)

Botensilimab (BOT)是一种人源Fc增强型多功能抗CTLA-4抗体，旨在增强固有和适应性抗肿瘤免疫反应。其新颖设计利用作用机制将免疫治疗的益处扩展至“冷”肿瘤，这类肿瘤通常对标准治疗反应较差或对传统PD-1/CTLA-4疗法及研究性疗法产生耐药性。Botensilimab通过启动和激活T细胞、下调肿瘤内调节性T细胞、激活髓系细胞并诱导长期记忆反应，在多种肿瘤类型中增强免疫反应。

约1200名患者在1期和2期临床试验中接受了botensilimab和/或balstilimab治疗。在法国，botensilimab仅可作为BOT+BAL组合疗法的一部分，依据上述国家标准化方案，通过ANSM批准的AAC框架进行使用。

关于Balstilimab (BAL)

Balstilimab是一种新型全人源免疫球蛋白G4 (IgG4)，旨在阻断PD-1（程序性细胞死亡蛋白1）与其配体PD-L1和PD-L2的相互作用。迄今为止，该药物已在超过900名患者中进行了评估，在多种肿瘤类型中显示出临床活性和良好的耐受性。在法国，balstilimab仅可作为BOT+BAL组合疗法的一部分，依据上述国家标准化方案，通过ANSM批准的AAC框架进行使用。